La Unión Europea decidirá próximamente el futuro de la edición genómica.
El sistema CRISPR-Cas se enfrenta a nuevos retos para su posible aplicación como terapia.
Predecir lo que ocurrirá en el futuro es una tarea casi imposible. Nadie puede conocer con certeza qué pasará a lo largo de los próximos meses. Pero sí sabemos que, al menos a priori, 2018 será un año ajetreado para la exploración espacial y para la astronomía, además de estar marcado por importantes novedades en el campo de la nutrición.
Durante 2018 la ciencia seguirá pendiente de la edición genómica y de las aplicaciones con las que podría sorprendernos
La actualidad científica durante los próximos doce meses seguirá muy pendiente de la edición genómica y de las aplicaciones con las que herramientas como CRISPR-Cas podrían sorprendernos. La expectación es máxima después de que la ciencia en 2017 nos regalara avances llamativos como la modificación de embriones humanos para corregir una mutación relacionada con una grave enfermedad hereditaria. ¿Qué nos depara la edición genómica en 2018?
Los organismos editados son OGM, ¿sí o no?
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Una de las cuestiones clave para la investigación biotecnológica en Europa se resolverá próximamente. El martes 18 de enero, el Abogado General del Tribunal de Justicia de la Unión Europea tiene previsto dar su opinión en el caso C-528/16, donde se deberá aclarar si los organismos obtenidos por mutagénesis —incluida la edición genómica— encajan dentro de la normativa comunitaria sobre transgénicos.
Una cuestión clave será determinar si los organismos editados son OGM a la luz de la normativa europea
El propio TJUE dará a conocer su respuesta previsiblemente en la primavera de 2018. Será un momento muy esperado, ya que es probable que este caso pueda marcar el futuro de la edición genómica en Europa, tal y como ocurrió en el pasado con los organismos genéticamente modificados (OGM). Juristas como el alemán Tade Matthias Spranger y diversas organizaciones ecologistas apuestan por considerar los productos fruto de la edición genómica como OGM, mientras que numerosos científicos y empresarios como Arjen van Tunen, director general de la biotecnológica KeyGene, rechazan esta valoración.
Un mayor abanico de herramientas moleculares
Jennifer Doudna/UC Berkeley
"Espero mucha más innovación, muchos resultados, muchas novedades, algunas previsibles y otros difíciles o imposibles de prever", afirma Lluís Montoliu, investigador especializado en edición genómica del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC). "¿Quién nos iba a decir que Church iba a usar CRISPR para codificar fotogramas de una película de una yegua galopando antes de que conociéramos ese estudio? El campo está muy abierto", sostiene en declaraciones a Hipertextual. Montoliu se refiere a un estudio publicado el pasado verano donde CRISPR-Cas mostró su potencial para ayudar en el almacenamiento de información utilizando el ADN como si fuera un disco duro biológico.
La investigación podría identificar y caracterizar nuevas proteínas Cas, que actúan como auténticos bisturís para editar el genoma
Otro de los posibles avances de la edición genómica en 2018 podría venir de la mano de la identificación y caracterización de nuevas proteínas Cas. Estas moléculas actúan como una suerte de ‘bisturí’ para cortar los ácidos nucleicos, una propiedad fundamental para que el cortapega genético funcione correctamente.
Según Montoliu, es posible que durante los próximos meses aparezcan nuevas variantes de Cas que presenten “propiedades diversas que expandirán el abanico ya amplio de aplicaciones de las herramientas de edición genética”. Algo similar a lo que ya ocurrió, por ejemplo, con la introducción de Cas13b, una proteína que permite editar el ARN y no el ADN.
¿Frenazo a las posibles terapias basadas en CRISPR?
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Un equipo de la Universidad de Stanford dio a conocer recientemente un inesperado resultado que podría frenar el uso de la edición genómica en medicina. Según el trabajo depositado en el repositorio de bioRxiv, que no ha sido publicado todavía en una revista después de pasar la correspondiente revisión por pares (peer-review), un importante porcentaje de las personas estudiadas presentan anticuerpos anti Cas9 de las bacterias Staphylococcus aureus y Streptococcus pyogenes y linfocitos T (células del sistema inmunitario) anti Cas9 en sangre.
El sistema inmunitario puede ser un potencial obstáculo para la aplicación de CRISPR-Cas en medicina
El hallazgo, en opinión de Montoliu, “obligará a revisar las previsiones de su traslación directa a la clínica”. “Hay que tomarlo como un baño de realidad, de humildad, que nos recuerda que en ciencia las cosas casi nunca suelen ser ni tan sencillas ni tan simples como nos gustaría que fueran”, admite. A su juicio, el inesperado hallazgo será “un acicate para buscar nuevas proteínas Cas análogas, de otras bacterias, que realicen funciones equivalentes” para las que nuestro sistema inmunitario no cuente con defensas posibles. Su opinión es compartida por otros expertos, que coinciden en la necesidad de valorar el papel que juegan nuestras defensas a la hora de investigar y desarrollar posibles terapias.
"Aunque no sea todavía prudente ni recomendable, no me sorprendería que en algún hospital (de Estados Unidos o de China) se lanzaran a tratar algún paciente in vivo con herramientas CRISPR, de la misma manera que se trató el primer paciente in vivo con nucleasas de dedos de Zinc (ZFN) en California a mediados de noviembre pasado", apunta Montoliu. En la actualidad existen diversos ensayos clínicos en marcha donde se determinará la seguridad y la eficacia de CRISPR-Cas y otras herramientas como tratamiento experimental frente a diversas enfermedades. Entre las aplicaciones médicas de la edición genómica a tener en cuenta durante 2018 también debemos destacar las investigaciones realizadas sobre la modificación genética de embriones humanos y en diagnóstico, como ya postulara un trabajo en Science el año pasado.
¿El año del esperado Nobel?
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La medicina no será el único campo donde la edición genómica ofrezca nuevas innovaciones. Al igual que sucedió con la tecnología del ADN recombinante, una parte de las investigaciones que se beneficiarán de CRISPR-Cas estarán relacionadas con la biotecnología animal y vegetal. "Preveo que su aplicación en agricultura y ganadería irá cada vez en mayor aumento. Ya son muchas las plantas editadas desarrolladas, igual en animales", comenta Montoliu, que cree que Estados Unidos y China se situarán de nuevo a la vanguardia. La Unión Europea aún no ha decidido si aplicará la normativa comunitaria de los OGM a los organismos editados, una cuestión que podría aclarar próximamente el TJUE. De no hacerlo, según el investigador del CNB-CSIC, "seguiremos observando cómo desde América y Asia se avanza en aplicaciones reales para el consumo y la alimentación", mientras en la UE "tenemos que contentarnos con investigaciones académicas", critica.
Si la edición genómica gana el Nobel, el español Francis Mojica podría ser uno de los premiados
Además de las cuestiones políticas, la última gran incertidumbre acerca de la edición genómica sobrevuela Estocolmo desde hace años. Según algunas predicciones —fallidas en el pasado—, el sistema CRISPR-Cas9 podría llevarse el premio Nobel en las categorías de Fisiología o Medicina y de Química. Si lo consigue, el microbiólogo español Francis Mojica podría estar entre los galardonados, junto con otros posibles candidatos, como Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna y Feng Zhang. Lo que sí sabemos de forma fehaciente es que la Academia de Ciencias de Suecia solo puede premiar a tres científicos, cuyas nominaciones no se conocen hasta pasado medio siglo. A pesar de que no todo el mundo confía en que la edición genómica reciba el Nobel tan pronto, saldremos de dudas a comienzos de octubre.
